在伯尼桑德斯斥责之后,Catalyst Pharmaceuticals为37.5万美元的药品价格辩护

(路透社) - 美国参议员伯尼·桑德斯(Bernie Sanders)因其高药价而受到指责的Catalyst Pharmaceuticals公司周四为37.5万美元的罕见疾病治疗辩护,称其价格与该行业的同类产品一致。

文件图片:美国参议员伯尼·桑德斯在2019年1月30日在美国华盛顿举行的也门国会山决议新闻发布会上发表讲话。路透社/尤里·格里帕斯/文件照片

桑德斯是高药价的声音批评者,他本月早些时候写信给位于佛罗里达州的催化剂公司,要求它为Firdapse的价格辩护,Firdapse是一种罕见神经肌肉疾病的药物,影响美国大约十万人中的一人。

过去几年,药品定价一直是美国的一个主要话题。 这也是唐纳德特朗普总统在2016年选举中所做出的竞选承诺之一。 然而,医疗保健成本并未显着下降。

上个月,特朗普政府提出了一项规则来改革该行业的退税或折扣制度,而桑德斯公布了旨在降低药品价格的立法。

多年来,患者能够从Jacobus Pharmaceuticals免费获得Firdapse,Jacobus Pharmaceuticals是一家位于新泽西州的小型制药公司,通过美国食品和药物管理局(FDA)的计划Compassionate Use提供该药物。

当没有可行的替代方案时,该计划允许患有罕见疾病和病症的患者获得临床试验之外尚未批准的药物。

Catalyst于2012年购买了该药物的美国版权,并于去年11月获准在美国销售。

桑德斯在周四向路透社提供的一份声明中表示,催化剂显示“公然无视LEMS患者(兰伯特 - 伊顿肌无力综合症)”,他说由于价格昂贵,他们已经开始配药。

“我将要求FDA专员戈特利布立即采取行动,帮助患有痛苦的患者,”桑德斯说,他正在寻求民主党在2020年的总统候选人提名。

该公司表示,在11月批准之前,美国估计有3,000名LEMS患者中只有约200名患有某种形式的Firdapse,这表明医疗需求尚未得到满足。

“现在,LEMS患者第一次有信心他们的治疗获得FDA批准并且安全有效,”Catalyst的首席执行官Patrick McEnany在一封信中说( )。

该公司表示,Firdapse的价格与其他药物类似,这些药物在治疗超罕见疾病方面具有显着的临床益处,并相信该药物将由保险公司广泛报销,因为它治疗的人口较少。

Manas Mishra和Aakash Jagadeesh Babu在班加罗尔和华盛顿Yasmeen Abutaleb的报道; 由Arun Koyyur和Sweta Singh编辑

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